젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP, Progressive Supranuclear Palsy) 치료제 후보물질 ‘GV1001’에 대해 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 신청했다고 22일 밝혔다.

PSP는 타우 단백질 손상에 따른 신경염증과 신경세포 사멸이 진행되는 신경퇴행성 질환으로, 파킨슨 유사 증상 가운데서도 중증 질환으로 분류된다. 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사한 기전을 공유하지만 현재까지 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 상태다. 기존 치료 대안이 없다는 점은 혁신치료제 지정 요건 가운데 하나인 ‘기존 치료법 대비 임상적으로 의미 있는 개선 가능성’과 관련해 주목되는 요소로 언급된다.

GV1001은 앞서 FDA 패스트트랙(Fast Track)과 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정됐으며, 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 이번 혁신치료제 지정 신청은 FDA의 추가적인 개발 지원 프로그램을 확보하기 위한 절차다. 혁신치료제로 지정될 경우 FDA 고위 담당자가 포함된 개발 지원, 임상시험 설계 및 개발 전략에 대한 실시간 자문, 심사 기간 단축을 위한 롤링 리뷰, 가속승인 및 우선심사 신청 기회 등이 제공된다.

임상 연구에서는 PSP 환자를 대상으로 한 2상 선행 임상시험에서 GV1001의 내약성과 질환 진행 지연 경향이 관찰됐다. 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 통합 분석한 중간 결과에서는 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 차이가 확인됐다고 회사 측은 설명했다.

FDA는 초기 임상 연구에서 기존 치료 대비 임상적으로 현저한 개선 가능성이 확인된 의약품 후보물질에 대해 혁신치료제 지정을 부여한다. 젬백스 관계자는 “치료 옵션이 제한적인 PSP 환자들에게 근본적인 치료제를 제공할 수 있도록 개발을 지속할 것”이라고 말했다.