젬백스앤카엘(젬백스)이 진행성핵상마비(Progressive Supranuclear Palsy, PSP) 치료제로 개발 중인 GV1001의 최장 72주 투약 임상시험 결과를 국제 학회에서 공개했다. 젬백스는 지난 5일 서울 코엑스에서 열린 ‘2026 국제 파킨슨병 및 이상운동질환 학회(International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders, MDS 2026)’에서 국내 임상 2a상과 공개연장연구(Open-Label Extension, OLE)를 토대로 GV1001의 장기 안전성과 유효성을 분석한 결과를 발표했다고 6일 밝혔다.

이번 연구는 ‘PSP 환자에서 GV1001의 72주 안전성 및 유효성(72-Week Safety and Efficacy of GV1001 in Progressive Supranuclear Palsy: Phase 2a Open-Label Extension Results)’을 주제로 진행됐다. 서울특별시보라매병원 파킨슨희귀질환센터장 이지영 서울의대 신경과학교실 교수 연구팀이 연구를 주도했다.

연구 결과는 MDS 2026의 레이트 브레이킹 앱스트랙트(Late-Breaking Abstract, 최신 주요 초록)로 채택돼 오럴 플랫폼 프레젠테이션(Oral Platform Presentation, 구두 발표) 방식으로 소개됐다. 올해 학회는 대한파킨슨병 및 이상운동질환학회와 협력해 10월 4일부터 8일까지 서울 코엑스에서 열렸다.

연구진은 국내 PSP 임상 2a상과 공개연장연구에 참여한 환자를 대상으로 최대 72주 동안 GV1001을 투여한 뒤 안전성과 유효성을 평가했다. 환자별 특성과 바이오마커에 따른 탐색적 분석도 함께 진행했다.

PSP 평가척도(PSPRS)의 시간에 따른 변화를 분석한 결과, 선행 임상에서 GV1001 저용량을 투여받은 환자군은 위약을 투여받은 뒤 공개연장연구에서 GV1001 투여로 전환한 환자군과 비교해 72주 평가 시점에서 신경학적 중증도에 유의한 차이가 나타났다고 회사 측은 설명했다.

연령과 성별, 임상시험 시작 당시 질환 중증도 등을 기준으로 실시한 일부 하위군 분석에서도 질환 진행이 상대적으로 억제되는 양상이 관찰됐다고 밝혔다.

혈액에서 신경 손상 정도를 반영하는 바이오마커인 신경미세섬유 경쇄(NfL)에 대한 추가 분석도 이뤄졌다. 회사에 따르면 혈중 NfL 수치가 상대적으로 낮은 환자군에서 GV1001 투여 이후 질환 진행 속도가 더 느린 경향이 확인됐다.

장기 투여에 따른 안전성 분석에서는 72주 동안 중대한 약물 이상 반응이나 영구적인 투여 중단 또는 사망으로 이어진 약물 이상 반응이 관찰되지 않았다고 연구진은 보고했다.

이지영 교수는 “이번 연구 결과는 PSP 질환의 신경 퇴행 정도가 상대적으로 경미한 초기 단계에서 GV1001 투약을 일찍 시작해서 장기간 투약을 유지한다면 환자에게 잠재적인 이득을 줄 수 있을 가능성을 보여줬다는 점에서 의미가 있다”며 “향후 보다 세밀하게 설계된 대규모의 후기 임상 연구를 통해 이러한 가능성을 과학적으로 확인할 필요가 있다”고 말했다.

이번 결과는 임상 2a상과 공개연장연구 및 탐색적 분석에 기반한 만큼 GV1001의 PSP 치료 효과가 확정됐다는 의미는 아니다. 연구진 역시 향후 대규모 후기 임상을 통한 추가 검증 필요성을 제시했다.

젬백스 관계자는 “PSP 후속 임상시험의 성공 가능성을 높이기 위해 다각적인 심층 분석을 지속하고 있다”며 “향후 대규모 확증 임상에서는 이번 연구에서 확인된 환자 특성과 바이오마커 분석 결과를 참고하여 보다 정교한 개발 전략을 수립하고, GV1001의 유효성과 안전성을 명확하게 검증할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.