리가켐 바이오사이언스(리가켐바이오)의 파트너사 시스톤 파마슈티컬스(CStone Pharmaceuticals·시스톤)가 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 1차 치료 환자를 대상으로 진행한 ROR1 표적 항체-약물 결합체(ADC) ‘CS5001(LCB71)’ 병용요법에서 평가 대상 31명 전원이 객관적 반응을 보였다는 데이터를 공개했다. 리가켐바이오는 시스톤이 반기 사업보고서를 통해 해당 임상 데이터를 공개했다고 28일 밝혔다.

2026년 8월 기준 공개된 데이터는 1차 치료 DLBCL 환자에게 CS5001과 알-찹(R-CHOP) 요법을 병용한 코호트에서 확보됐다. 40~90μg/kg 용량 구간에서 평가된 환자는 모두 31명으로, 객관적 반응률(ORR)은 100%를 기록했다. 각 용량군의 완전관해율(CR)도 모두 100%로 나타났다.

특히 시험에서 가장 낮은 40μg/kg 용량에서도 완전관해가 관찰됐다. 다만 이번 결과는 제한된 환자를 대상으로 확보한 임상시험 데이터인 만큼 향후 추가 환자와 추적 관찰을 통한 유효성 및 안전성 평가가 필요하다.

CS5001은 리가켐바이오와 에이비엘바이오가 공동 개발한 뒤 시스톤에 기술이전한 ROR1 표적 ADC 후보물질이다. 리가켐바이오가 개발한 링커 기술과 피롤로벤조디아제핀 프로드럭(PBD prodrug·피롤로벤조디아제핀 전구약물) 페이로드가 적용됐다. 링커는 약물이 종양 부위에서 선택적으로 방출되도록 설계된 구성 요소다.

시스톤은 현재까지 확보한 임상 결과를 토대로 장기적인 유효성과 안전성의 균형을 검토하고 최적 투여 용량과 일정을 결정하기 위해 해당 임상시험을 일시 중단한다고 밝혔다. 향후 임상 운영에 관한 구체적인 계획은 리가켐바이오와 시스톤 간 논의를 거쳐 정해질 예정이다.

리가켐바이오 관계자는 “1차 치료 DLBCL에서 전 용량 구간 완전관해 100%는 ROR1 ADC의 임상적 가능성을 뒷받침하는 매우 고무적인 결과”라며 “낮은 용량에서도 충분한 효능이 확인된 만큼, 최적 용량 확정을 통해 후기 임상에서 경쟁력 있는 프로파일을 갖출 수 있을 것”이라고 말했다.