HLB가 개발 중인 FGFR2 융합·재배열 표적 항암제 ‘리라푸그라티닙’의 담관암 임상 2상 결과가 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄에서 공개돼 기존 허가 약물 대비 종양학적 지표에서 우수하다는 평가를 받았다. 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 해당 데이터를 바탕으로 1월 중 미국 식품의약국(FDA)에 담관암 2차 치료제로 허가를 신청할 계획이다.

엘레바 테라퓨틱스는 9일(현지시간) 열린 ASCO GI 2026의 구두 초록 발표 세션에서 FGFR2 융합·재배열 환자를 대상으로 한 리라푸그라티닙 임상 2상 결과를 발표했다. 발표는 프랑스 구스타브 루시 암센터의 앙투안 홀르벡(Antoine Hollebecque) 교수가 맡았다.

임상 결과 리라푸그라티닙은 객관적 반응률(ORR) 46.5%, 질병조절률(DCR) 96.5%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월을 기록했다. 범-FGFR 억제제 치료에 실패한 환자군에서도 ORR 23%, DCR 77%로 항종양 활성이 확인됐다.

이전 화학요법 및 FGFR 억제제 치료 경험이 없는 환자 11명에서는 ORR 63%, mDOR 9.2개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 11개월을 보였다. 이에 따라 1차 치료제 개발 가능성도 제기됐다.

안전성 측면에서는 FGFR2 억제 기전과 일관된 이상반응이 보고됐으며, 전반적으로 예측 가능하고 관리 가능한 수준이라는 평가가 나왔다. 구내염과 수족증후군 등은 기전 관련 반응으로 나타났다. 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로 집계됐다.

이는 기존 허가된 FGFR 억제제인 페미가티닙(고인산혈증 60%, 설사 47%)과 푸티바티닙(고인산혈증 85%, 설사 39%) 대비 낮은 수치다. 토론에서는 워터폴 플롯에서 나타난 종양 크기 감소 폭과 약 1년에 이르는 반응 지속 기간에 대한 긍정적 평가가 이어졌다.

학계에서는 직접 비교에는 신중해야 한다는 전제를 달면서도, 전반적으로 리라푸그라티닙이 기존 범-FGFR 억제제 대비 우수한 종양학적 성과를 보였다는 의견을 제시했다. 범-FGFR 억제제에 내성을 보인 환자군에서도 치료 옵션을 확대할 가능성이 있다는 분석도 나왔다.

엘레바는 리라푸그라티닙을 담관암 2차 치료제로 FDA에 허가 신청할 예정이다. 해당 약물은 2023년 혁신신약으로 지정된 바 있어 우선심사 대상이 될 가능성도 거론된다.

남경숙 HLB그룹 바이오전략기획팀 상무는 “이번 학회에서 확인된 임상 결과는 리라푸그라티닙이 화학요법 이후 선택 가능한 표적 치료제일 뿐 아니라 범-FGFR 억제제 실패 환자군에서도 의미 있는 효과를 보였음을 보여준다”며 “담관암을 넘어 FGFR 융합·재배열을 표적하는 암종불문 치료제로 개발을 이어가겠다”고 밝혔다.