네이처셀(회장 라정찬 박사)은 미국 자회사 NatureCell America가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 자폐증(Autism Spectrum Disorder, ASD) 환자를 대상으로 하는 자가지방유래 중간엽줄기세포 치료제 ‘아스트로스템-AU (AstroStem-AU)’의 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다고 15일 밝혔다.

이번 IND 승인은 성인 자폐증 치료제 개발을 위한 공식적인 임상 단계 진입을 의미하며, 현재까지 마땅한 치료 수단이 극히 제한적인 성인 자폐 환자군을 대상으로 새로운 치료 접근이 가능해졌다는 점에서 의미가 크다.

자폐 스펙트럼 장애(ASD)는 평생 지속되는 신경발달장애로, 성인 환자를 위한 근본적인 치료제는 현재까지 사실상 전무하다. 미국에서는 성인 인구의 약 1~2%가 ASD를 가진 것으로 추정되는 가운데, 치료를 받지 못하는 환자 수요는 상당한 규모에 달한다.

아스트로스템-AU는 환자 지방조직에서 유래한 중간엽줄기세포를 배양하여 활용하는 자가 세포치료제로, 정맥 내 10회 반복 투여 방식으로 설계됐다. 기존 약물 치료 대비 근본적인 치료 접근을 목표로 한다.

네이처셀은 동일한 정맥 반복 투여 방식으로 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상을 FDA 승인 하에 수행한 바 있으며, 이를 통해 안전성을 확인한 경험을 보유하고 있다. 이러한 임상 경험은 이번 성인 자폐증 임상 1상 진행에 있어 중요한 기반으로 작용할 것으로 기대된다.

이번 임상 1상에서는 1차적으로 안전성 및 내약성을 평가하고, 2차적으로 행동, 인지 기능, 삶의 질 개선 등 효과 신호를 탐색할 계획이다. 초기 임상 단계에서 유효성 신호가 확인될 경우, 후속 임상 개발 속도 역시 탄력을 받을 전망이다.

네이처셀 아메리카는 본 임상과 병행하여 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy) designation 신청을 추진할 계획이다. RMAT 지정이 이루어질 경우 FDA와의 긴밀한 협의가 가능해지고 개발 기간 단축 및 가속 승인 경로 활용 가능성이 확대된다. 특히 중간 임상 데이터 기반 조건부 승인 전략 적용 가능성도 열려 있어, 상업화 시점의 조기 도달이 기대된다.

글로벌 자폐증 치료 시장은 이미 상당한 규모를 형성하고 있으며, 주요 시장조사기관에 따르면 2024년 기준 약 250억~300억 달러(약 30~40조 원) 수준으로 추정되고, 연평균 4~6%의 안정적인 성장이 전망된다. 특히 미국은 세계 최대 시장으로, 자폐 관련 연간 사회·의료 비용이 2,500억 달러를 상회하는 것으로 보고되고 있어 치료제 개발 시 파급력은 매우 클 것으로 예상된다.

아스트로스템-AU와 같은 세포치료제는 기존 약물과 차별화된 기전으로 질환의 근본적 개선 가능성을 제시하며, 환자 맞춤형 치료 및 장기 효과 측면에서 높은 부가가치를 창출할 수 있다. 이에 따라 향후 수만 달러에서 수십만 달러에 이르는 프리미엄 치료 시장 형성이 가능할 것으로 전망되며, 이는 기존 자폐 치료 시장과는 별도의 신규 고부가가치 시장 창출로 이어질 수 있다.

네이처셀 회장 라정찬 박사는 "이번 FDA IND 승인은 성인 자폐증 치료제 개발의 중요한 출발점"이라며 "알츠하이머 임상에서 쌓은 정맥 반복 투여 안전성을 바탕으로, 이번 임상을 통해 안전성과 치료 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 이어 "RMAT 지정 신청으로 개발에 속도를 내고, 글로벌 자폐증 치료 시장에서 새로운 기준을 세워나가겠다"고 강조했다.