메드팩토(대표 김성진)는 ‘백토서팁(Vactosertib)’ 골육종 임상에서 완전관해(CR)를 달성했다고 10일 밝혔다.

메드팩토는 지난 7~9일 미국 메릴랜드에서 개최된 ‘면역항암학회 연례학술대회(SITC 2025)’에서 면역항암제 후보물질 ‘백토서팁’의 골육종 환자 대상 글로벌 임상 1상 중간 결과를 발표했다.

이번 발표에 따르면 재발성 또는 불응성(R/R) 골육종 환자 11명을 대상으로 ‘백토서팁’을 단독 투약한 결과, 수 차례 다른 치료에도 재발을 거듭해 온 환자 1명이 완전관해(CR)에 도달했으며 3명은 부분관해(PR) 반응을 나타냈다. 객관적 반응률(ORR)은 36.4%로 기존 치료법보다 3배 이상 높았다. 안전성과 내약성도 우수했으며, 용량제한독성(DLT)은 관찰되지 않았다.

재발성 및 불응성 골육종 환자군에서 높은 치료 효과의 경향성을 보이며 완전관해가 확인된 것은 전 세계적으로 극히 드문 사례라고 메드팩토 측은 설명했다.

특히, 메드팩토는 이번 SITC에 ‘최신초록(LBA, Late Breaking Abstract)’ 트랙으로 선정되며 개막 전부터 높은 관심을 모았다. LBA는 최신 임상 데이터를 기반으로 혁신적인 성과를 인정받아야만 선정되는 것으로 알려져 있다.

현재 ‘백토서팁’의 골육종 임상은 성인 환자 대상으로 2상이 진행 중이며, 청소년 환자 대상으로 1상의 2번째 환자군(코호트) 시험을 진행하고 있다.

메드팩토 관계자는 “이번 발표를 통해 ‘백토서팁’은 단독 투여만으로도 골육종에서 높은 치료 효과가 있음을 입증했다”며 “임상 2상의 성인 환자 모집이 순조로운 만큼 신속하게 임상 2상 데이터를 확보해 상업적 성과를 내는 데 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

한편 골육종은 뼈와 연골에 발생하는 희귀 악성 종양이다. 그동안 화학항암제 조합이 표준치료법으로 사용되어 왔으나 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어, 새로운 치료제가 개발되면 전 세계적으로 시장이 크게 증가할 것으로 전망하고 있다.