코오롱생명과학은 9월 4일(현지시간) 독일 베를린에서 열린 국제 신경병증성 통증 학술대회 ‘NeuPSIG 2025’에서 유전자치료제 후보물질 KLS-2031의 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 전임상 연구 결과를 발표했다고 10일 밝혔다. 이번 발표에서는 인슐린 치료 중인 동물 모델에서도 KLS-2031의 통증 완화 효과가 유지된 데이터가 공개됐다.

연구는 스트렙토조토신(STZ)으로 당뇨병을 유도한 랫트 모델에서 진행됐다. KLS-2031을 1회 투여한 결과, 인슐린 투여 여부와 관계없이 통증이 장기간 완화됐다. 회사는 PDPN 환자 중 상당수가 인슐린 치료에도 통증이 지속된다는 점에서, 이번 결과가 기존 치료의 한계를 보완할 가능성을 보여준다고 설명했다.

또한 체중과 혈당 등 주요 안전성 지표에 유의미한 변화 없이 통증 완화 효과가 나타나, 난치성 통증 치료제로서의 잠재력도 확인됐다. 만성 질환인 PDPN 특성을 고려할 때 1회 투여로 장기간 효과가 유지된 점은 치료 전략 측면에서 의미가 있다는 평가다.

연구에서는 KLS-2031이 척수신경절(DRG)과 척수 내 활성화된 면역세포 환경을 조절해 정상군과 유사한 면역 환경을 형성하는 항염 효과도 관찰됐다. 이는 단순 진통을 넘어 통증의 원인 기전을 조절하는 치료제로 작용할 가능성을 시사한다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제로, 신경 염증 억제와 과흥분된 통증 신호 경로 조절에 관여하는 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계됐다. 치료 옵션이 제한적인 PDPN 분야에서 단회 투여로 장기 효과를 기대할 수 있는 후보물질로 개발되고 있다.

코오롱생명과학은 이번 발표가 학회 현장에서 글로벌 제약사의 관심을 받았으며, 추가 데이터 제공과 적응증 확대 관련 협의가 이어지고 있다고 밝혔다. 김선진 대표는 기존 치료로도 통증이 해결되지 않는 환자에게 새로운 대안을 제시할 수 있는 연구 성과라며, 환자 중심의 혁신 치료제 개발을 지속하겠다고 말했다.

NeuPSIG는 신경병증성 통증 분야의 국제 학술대회로, 연구자와 임상의들이 최신 연구와 임상 결과를 공유하는 자리다. 코오롱생명과학은 향후에도 다양한 학술무대에서 연구 성과를 발표하며 글로벌 연구 네트워크를 확대할 계획이다.