파로스아이바이오가 4월 29일(현지시간) 미국에서 열린 미국암연구학회(AACR 2025)에서 글로벌 혁신 항암 신약 후보물질 ‘PHI-501’의 난치성 폐암 전임상 연구 결과를 발표했다. 기존 치료제에 반응하지 않거나 내성이 발생한 KRAS 변이 폐암 모델에서 PHI-501은 암세포 증식을 강하게 억제했으며, 동물실험에서는 종양 성장 억제율(TGI) 76%를 기록했다.

이번 연구는 기존 치료에 반응이 낮거나 재발·전이 위험이 높은 난치성 폐암을 대상으로 진행됐다. 폐암은 전 세계적으로 환자 수와 사망률이 모두 높은 암종으로, 항암제 시장에서 가장 큰 비중을 차지한다. 시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 2023년 기준 글로벌 폐암 치료제 시장 규모는 전체 항암제 시장의 약 18%인 348억 달러(약 51조 원)로 추산됐다.

PHI-501은 암세포 성장 신호 전달에 관여하는 pan-RAF와 DDR(DDR1) 단백질을 동시에 표적하는 이중저해제다. 전임상 결과, BRAF V600E 변이 또는 DDR1 단백질이 과발현된 세포에서 10nM 이하 IC50 수준의 낮은 농도에서도 암세포 증식을 효과적으로 억제하는 활성이 확인됐다.

또한 PHI-501은 기존 승인 치료제 루마크라스(성분명: 소토라십, sotorasib)에 내성을 보이는 모델에서도 항암 효과를 나타냈다. 루마크라스는 KRAS G12C 변이 폐암 환자에게 사용되지만 치료 과정에서 내성이 발생하는 한계가 지적돼 왔다. 이번 연구에서 PHI-501은 BRAF V600E 돌연변이, CCDC6-RET 융합, KRAS Y95D/N·H95Q/B/D·R68S 변이 등 다양한 내성 기전이 확인된 모델에서도 암세포 증식을 억제했다.

아울러 KRAS 변이 비소세포폐암 동물 모델에 PHI-501을 경구 투여한 결과 종양 성장 억제율(TGI) 76%를 보이며 기존 치료제 대비 우수한 항암 활성을 나타냈다. 회사 측은 이번 전임상 데이터를 바탕으로 향후 임상시험을 통해 난치성 폐암 환자를 위한 새로운 치료 옵션 가능성을 검증할 계획이라고 밝혔다.