크리스탈지노믹스(대표이사 조중명, 이하 ‘크리스탈’)가 2016년 6월 총 3,600억원 규모로 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Bioscience Inc., 이하 앱토즈)에 기술 수출한 백혈병 신약후보 CG’806의 전임상시험 결과에 대한 우수성을 인정받아, 미국 애틀랜타에서 열리는 미국 혈액암학회(ASH)에 초청되어 3건의 연구결과를 발표하였다고 11일(현지시간) 앱토즈가 미국에서 12일 밝혔다. 

앱토즈는 지난 5월말에도 미국 종양학회(ASCO)에서 CG’806 전임상시험 결과 2건을 발표한 바 있다.

이번 혈액암학회에서 발표한 3건의 연구 결과는 MD Anderson 암센터, 오리건 헬스 앤 사이언스 대학(Oregon Health & Science University, 이하 OHSU)과 각각의 공동 연구들로 얻어진 CG’806의 전임상시험 결과들로, 지난 5월 발표된 내용에서 추가로 CG’806의 우수한 효과에 대한 구체적인 작용기작들과 다양한 혈액암에 대한 강력한 항암효과 및 높은 반응률을 구체적으로 밝혔다.

MD Anderson 암센터와의 공동연구 결과는 MD Anderson 암센터 백혈병전문 유전학자 Haas Chair교수 연구팀의 자료로, 지난 5월 미국 종양학회(ASCO)에서 발표한 내용에서 더 나아가 급성골수성백혈병(AML)에서의 우수한 효과에 대한 구체화된 작용기작을 밝혔다.

기사에 따르면 CG’806이 FLT3 변이형 세포에서 암세포가 증식을 위해 분열하는 세포주기 중 G1 단계를 막아 세포자멸(apoptosis)을 일으키는 반면, FLT3 정상형 세포에서는 세포주기의 G2 단계를 막아 자가포식현상(autophagy)이나 염색체 이상(polyploidy)을 유발하여 암세포의 증식 억제 및 사멸을 유도하기 때문이라며 CG’806의 독특한 작용기작을 구체적으로 설명하였다.  따라서 CG'806은 세계최초 FLT3와 BTK의 정상형 및 변이형을 모두 저해하는 다중 표적 저해제로서, 한가지 물질을 통해 급성골수성백혈병(AML)에서 가장 환자수가 많으면서 예후가 안 좋은 FLT3-ITD 변이형 환자, 기존의 치료제에 대해 내성을 보이는 FLT3 변이형 환자 그리고 FLT3 정상형 환자를 모두 치료할 수 있을 것으로 기대된다고 밝혔다

OHSU Knight 암연구소와의 공동연구 결과는 동 연구소 Stephen E. Kurtz 연구교수의 자료로, 다양한 혈액암 환자의 골수샘플에 대한 CG’806의 항암활성 실험에서 급성골수성백혈병(AML)뿐만 아니라 만성림프구성백혈병(CLL), 골수형성이상증후군/골수증식증후군(MDS/MPN) 등 다양한 혈액암에 대해 높은 암세포 억제 반응률을 보였을 뿐만 아니라, 100나노몰 이하의 매우 낮은 농도에서도 암세포를 과반수 이상 소멸시키는 탁월한 항암효과를 확인하였다는 내용이다.

[표2. 혈액암환자 골수샘플들에 대한 CG’806의 높은 암세포 억제 반응률. (반응수/샘플수)]

앱토즈의 CEO인 William G. Rice 박사는 "전임상시험에서 확인한 CG’806의 독특한 작용기작과 다양한 혈액암에 반응하는 탁월한 항암효과를 바탕으로, 다양한 혈액암 치료에 대한 표적치료제로서 CG’806을 개발하기 위한 노력을 한층 강화할 것.”이라고 말했다.

앱토즈는 10월 30일 Aspire Capital Fund와 총 $15.5 million의 투자계약을 성사시켜 향후 CG’806의 임상진행에 필요한 자금 또한 충분히 확보하였으며, 2018년 상반기 중 제출을 목표로 급성골수성백혈병(AML)을 적응증으로 하는 CG’806의 임상1상 시험 계획(IND)을 미국FDA에 제출할 예정이다.

크리스탈 관계자는, “CG’806의 전임상시험 결과가 지난 5월말 미국 종양학회에 이어 이번 혈액암학회에서 또다시 발표되는 것은 세계최초 FLT3/BTK 다중저해제 인 CG’806에 대한 높은 기대감에 대한 반증.”이라며 “탁월한 작용기작과 우수한 항암효과로 세계적인 기대를 받고 있는 CG’806의 성공적인 개발을 위해 앱토즈와의 긴밀한 협력을 유지해 나가고 있다.”에 대한 하기 때문이며,”이라고 밝혔다.

한편 크리스탈은 지난 11월 CG’806의 중국특허 등록을 완료 하였다.  이 특허는 CG’806을 포함하는 물질들과 제조방법, 조성물, 용도에 대한 광범위한 특허로, 기술수출 계약시 한국과 중국에 대한 모든 권리는 크리스탈이 보유하도록 함에 따라 특허권자는 크리스탈이며, 중국 내 물질특허 만료시점은 2033년 12월 26일이다